11月6日，美國莫德納公司投資36億在上海設(shè)立首個(gè)藥廠。莫德納公司是一家總部位于美國的跨國制藥公司，主要從事推進(jìn)信使核糖核酸領(lǐng)域項(xiàng)目的研究和生產(chǎn)。新冠疫情之后，mRNA藥物成為生物制藥領(lǐng)域的新寵，也成為國內(nèi)外各大制藥公司積極布局的重要賽道。

mRNA藥物有三大應(yīng)用領(lǐng)域，分別是傳染病疫苗、腫瘤疫苗與蛋白替代療法。人體的遺傳信息從DNA作為模板轉(zhuǎn)錄成mRNA，然后再翻譯成蛋白質(zhì)發(fā)揮功能。理論上mRNA也可以作為疫苗成分，在人體內(nèi)翻譯成蛋白質(zhì)發(fā)揮同樣作用。而且mRNA可以快速合成，即使病毒發(fā)生變異，只需要更換序列就可以快速更新疫苗。

但mRNA技術(shù)誕生伊始，其應(yīng)用卻面臨重重困難，人們并不相信mRNA可以作為疫苗和藥物注射人體。美國莫德納公司等企業(yè)研發(fā)的mRNA新冠疫苗讓全球看到了其廣泛前景，mRNA藥物成為生物制藥領(lǐng)域的新寵，也成為各大制藥公司積極布局的重要賽道。

記者了解到，盡管目前國內(nèi)只有唯一的一款石藥集團(tuán)mRNA疫苗產(chǎn)品獲批，但包括艾博生物、康希諾、惠正奇醫(yī)藥等在內(nèi)的生物醫(yī)藥公司都在開發(fā)相關(guān)的產(chǎn)品。今年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)授予了mRNA技術(shù)的研究者，也大大提振了業(yè)內(nèi)對該賽道的信心。

據(jù)2021年《自然評論:藥物發(fā)現(xiàn)》的一篇文章估算，2021年，全球mRNA疫苗市場達(dá)到峰值500億美元的規(guī)模，此后經(jīng)過一段時(shí)間的下降，再緩慢上升，到2035年前后將形成一個(gè)約230億美元的市場。

“研發(fā)周期短是mRNA疫苗的一大優(yōu)勢。第一款mRNA新冠疫苗從明確序列到研發(fā)成功，批準(zhǔn)上市不到11個(gè)月。”復(fù)星醫(yī)藥前執(zhí)行總裁、惠正奇醫(yī)藥公司董事長回愛民稱，mRNA新冠疫苗的研發(fā)成功使該技術(shù)升華為可以防病治病的mRNA醫(yī)學(xué)。mRNA的應(yīng)用前景非常廣泛，遠(yuǎn)不僅限于傳染病疫苗。

他預(yù)計(jì)，未來四五年內(nèi)，在mRNA腫瘤治療領(lǐng)域一定會(huì)有突破。腫瘤疫苗是治療腫瘤的，而非預(yù)防腫瘤。

據(jù)回愛民介紹，腫瘤基因組數(shù)據(jù)量巨大，攜帶成千上萬的基因突變，要識別出其中能作為免疫系統(tǒng)攻擊目標(biāo)的部分，故而需要精準(zhǔn)的基因測序，盡可能更多，更準(zhǔn)確地捕捉有意義的突變。其次，需要在基因檢測的基礎(chǔ)上，利用算法和人工智能技術(shù)，通過進(jìn)一步的數(shù)據(jù)分析，篩選出可能成為有效疫苗成分的基因突變。再者，針對mRNA腫瘤疫苗的定制化需求，我們必須確保能夠快速而有效地將這些研究轉(zhuǎn)化為實(shí)際的疫苗制品。

“mRNA作用的基本原理是給人體輸入一個(gè)編碼蛋白的指令，它就能夠在人體內(nèi)制造這些蛋白，達(dá)到治療或預(yù)防疾病效果。”回愛民說，該技術(shù)壁壘很高，但一旦突破了壁壘，應(yīng)用是很廣泛的，包括腫瘤的治療和一些先天性疾病和代謝病的蛋白替代療法。

據(jù)悉，目前包括莫德納等生物技術(shù)公司都在研發(fā)mRNA腫瘤疫苗，盡管這種技術(shù)應(yīng)用于腫瘤治療還需要攻克很多難題。回愛民指出，mRNA腫瘤疫苗的研發(fā)最難的環(huán)節(jié)是找到合適的特異性的腫瘤抗原，從而能夠有效刺激人體產(chǎn)生T細(xì)胞殺死腫瘤。