今日，中國血液病專科聯(lián)盟“血液移植高峰論壇”暨“How I Treat”血液病規(guī)范化診治研討會(huì)在天津舉辦。

本次論壇匯聚了國內(nèi)外眾多血液病領(lǐng)域的權(quán)威專家學(xué)者，聚焦中國造血干細(xì)胞移植的挑戰(zhàn)與應(yīng)對(duì)，探討移植后慢性移植物抗宿主病等并發(fā)癥的前沿治療方案與規(guī)范化管理，并共同展望中國造血干細(xì)胞移植未來發(fā)展方向，旨在為我國造血干細(xì)胞移植高質(zhì)量、高水平發(fā)展注入新動(dòng)力。

中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)主任委員，華中科技大學(xué)血液病學(xué)研究所所長、教育部生物靶向治療重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任胡豫教授表示，近年來，我國造血干細(xì)胞移植事業(yè)實(shí)現(xiàn)了持續(xù)發(fā)展，中國無論從移植量還是技術(shù)水平都已達(dá)到全球先進(jìn)水準(zhǔn)。在患者需求和產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的雙重推動(dòng)下，造血干細(xì)胞移植創(chuàng)新化、規(guī)范化、均質(zhì)化發(fā)展勢(shì)在必行。“本次論壇的召開恰逢其時(shí)，不僅搭建了國際化的高水平學(xué)術(shù)交流平臺(tái)，更是貫徹落實(shí)國家醫(yī)療質(zhì)量提升行動(dòng)的重要舉措。通過匯聚全球智慧，深化學(xué)術(shù)交流與臨床經(jīng)驗(yàn)分享，我們將進(jìn)一步完善具有中國特色的造血干細(xì)胞移植規(guī)范化管理體系，為實(shí)現(xiàn)‘健康中國’貢獻(xiàn)血液病領(lǐng)域的專業(yè)力量，最終讓更多患者享受到優(yōu)質(zhì)醫(yī)療服務(wù)的福祉。”

作為惡性血液病的潛在治愈手段，異基因造血干細(xì)胞移植為諸多患者開啟了生存希望。近年來，隨著移植技術(shù)的進(jìn)步，移植后長期生存的人數(shù)持續(xù)增加。數(shù)據(jù)顯示，2023年我國完成allo-HSCT共14952例，數(shù)量位列全球第一，平均年增長率達(dá)10%，成為了令人矚目的“移植大國”。

然而，隨著異基因造血干細(xì)胞移植飛速發(fā)展，術(shù)后常見并發(fā)癥管理問題也日漸凸顯。30%-70%異基因造血干細(xì)胞移植患者術(shù)后存在發(fā)生慢性移植物抗宿主病，即俗稱的慢性排異風(fēng)險(xiǎn)，會(huì)累及皮膚、指甲、口腔、眼睛、關(guān)節(jié)筋膜或骨關(guān)節(jié)、胃腸道、肝臟、生殖器等多個(gè)組織和器官，嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量。

胡豫教授指出，在異基因造血干細(xì)胞移植成功率、患者生存率顯著提升的階段，術(shù)后慢性排異和原發(fā)疾病如白血病的術(shù)后管理成為兩大新興的關(guān)鍵問題，這需要全流程管理體系的建設(shè)與完善，推動(dòng)治療目標(biāo)的持續(xù)達(dá)成。“面對(duì)目前區(qū)域間診療水平差異、標(biāo)準(zhǔn)不統(tǒng)一等問題，我們亟需推動(dòng)規(guī)范化的管理體系，并通過區(qū)域間的學(xué)術(shù)交流與實(shí)踐示范，建立起全國性的規(guī)范管理網(wǎng)絡(luò)。同時(shí)，在技術(shù)革新與療法創(chuàng)新的當(dāng)下，全流程管理與創(chuàng)新方案的高效融合有利于推動(dòng)cGVHD免疫穩(wěn)態(tài)和逆轉(zhuǎn)纖維化兩大治療目標(biāo)的同時(shí)達(dá)成。”

論壇上，圍繞cGVHD這一術(shù)后核心并發(fā)癥，各位專家學(xué)者也就cGVHD當(dāng)前治療挑戰(zhàn)、治療策略以及治療創(chuàng)新進(jìn)展與臨床實(shí)踐進(jìn)行深入探討。

胡豫教授指出，目前，超50%的cGVHD患者在診斷時(shí)已是中至重度。因此cGVHD構(gòu)建“早篩、早診、早治”的“三早”管理是關(guān)鍵的第一步。“在治療層面，盡早建立免疫耐受以維持免疫穩(wěn)態(tài)尤為關(guān)鍵，其價(jià)值在于能在治療cGVHD的同時(shí)保留移植物抗白血病效應(yīng)，也就是說能在早期管理cGVHD同時(shí)并降低原發(fā)腫瘤的復(fù)發(fā)幾率，取得雙重早期獲益。另一方面對(duì)于發(fā)生纖維化的組織和器官，我們也希望能夠有效地逆轉(zhuǎn)纖維化。”

同時(shí)，目前超過一半的cGVHD患者在接受一線標(biāo)準(zhǔn)治療后，仍需二線或更后線的治療，這也成為臨床治療中的一大挑戰(zhàn)，患者對(duì)于更具有針對(duì)性的創(chuàng)新療法存在巨大的需求。現(xiàn)有二線治療有甲氨蝶呤、嗎替麥考酚酯等傳統(tǒng)藥物，近年來也出現(xiàn)JAK抑制劑、BTK抑制劑、ROCK2抑制劑等靶向藥物。

論壇上，就ROCK2等創(chuàng)新靶點(diǎn)治療cGVHD的藥學(xué)價(jià)值也展開了深入探討。胡豫教授表示，ROCK2抑制劑的創(chuàng)新價(jià)值在于恢復(fù)免疫平衡并逆轉(zhuǎn)纖維化的雙向機(jī)制，有助于雙重治療目標(biāo)的盡早達(dá)成。國家醫(yī)保局于2024年12月9日舉辦的國家醫(yī)保藥品目錄解讀活動(dòng)中，重點(diǎn)列舉了9個(gè)具有代表性的品種，這些產(chǎn)品臨床價(jià)值大、創(chuàng)新程度高、價(jià)格明顯降低、填補(bǔ)了治療領(lǐng)域的空白。其中就包括cGVHD治療領(lǐng)域的ROCK2抑制劑，隨著新版醫(yī)保目錄的落地，國談創(chuàng)新藥的價(jià)值將進(jìn)一步擴(kuò)大，為全國范圍的患者帶來創(chuàng)新獲益。